한미약품은 희귀질환 치료제 ‘랩스 GLP-2 아날로그(HM15912)’가 미국 식품의약국(FDA)로부터 패스트트랙으로 지정됐다고 7일 밝혔다.
랩스 GLP-2 아날로그는 한미약품의 독자 플랫폼 기술인 랩스커버리를 기반으로 단장증후군 혁신 치료제로 개발 중인 바이오신약이다.
단장증후군은 선천성 또는 생후 외과적 절제술로 인해 전체 소장의 60% 이상이 소실돼 발생하는 흡수 장애에 따라 영양실조를 일으키는 희귀질환이다. 신생아 10만명 중 약 24.5명에서 발병해 소아청소년기 성장에 심각한 영향을 미치며 생존율 또한 50% 이하로 매우 낮다.
환자에게는 성장 및 생명 유지를 위해 총정맥영양법(영양소를 대정맥이나 말초혈관을 통해 공급하는 방법)과 같은 인위적인 영양 보충이 필요하다.
한미약품은 이번 FDA 패스트트랙 지정을 시작으로 단장증후군 환자들의 삶의 질을 획기적으로 높일 수 있는 혁신 치료제 개발에 더욱 박차를 가한다는 계획이다.
패스트트랙은 신약을 신속하게 개발해 환자에게 조기 공급하기 위한 목적으로 FDA가 시행하는 절차 중 하나다. 패스트트랙 지정 약물은 각 개발 단계마다 FDA로부터 전폭적 지원을 받을 수 있어 신약개발 과정이 일반적인 경우보다 신속히 진행된다.
2019년 FDA와 유럽의약품청(EMA)은 랩스 GLP-2 아날로그를 희귀의약품으로 지정했다. 2020년에는 FDA가 소아희귀의약품(RPD)으로도 지정한 바 있다.
한미약품은 국내 임상 1상으로 확인한 체내 지속성 및 우수한 융모세포 성장 촉진 효과 입증을 토대로 미국, 유럽 등 다국가 글로벌 임상 2상을 조만간 시작할 예정이다.
권세창 한미약품 대표는 “질병으로 고통받는 환자들의 삶의 질을 획기적으로 개선할 수 있는 혁신치료제 개발에 최선을 다하겠다”고 말했다.